Aus der Wissenschaft

(avc) Bislang fehlen Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit von Anti-PD-1-Antikörpern bei Kindern und Jugendlichen mit Melanomen (CA). Ziel dieser Studie war es, die Ergebnisse der Behandlung von Melanompatient*innen mit Anti-PD-1-Antikörpern zu ermitteln.

Melanompatient*innen ≤18 Jahre, die mit Anti-PD-1 behandelt wurden, wurden retrospektiv aus 15 akademischen Zentren recherchiert. Es wurden Informationen über die histopathologische Diagnose, die chirurgische Behandlung, die systemische Therapie, die objektive Ansprechrate (ORR) und das Sicherheitsprofil gesammelt. Das progressionsfreie Überleben (PFS) und das Gesamtüberleben (OS) wurden nach der Kaplan-Meier-Methode bewertet. Zwischen April 2016 und März 2024 wurden 99 Patient*innen, die mit einer systemischen Therapie behandelt wurden, rekrutiert, davon 81 mit einer Anti-PD-1-Therapie. Das mediane Alter betrug 14 Jahre (Spanne 2-18 Jahre), 37 Patient*innen waren ≤12 Jahre alt.

Insgesamt erhielten 38 CA-Patient*innen eine Anti-PD-1-Therapie im adjuvanten Setting, und das 3-Jahres-PFS und OS lagen bei 70,6% bzw. 81,1%. Zwei Patient*innen erhielten eine neoadjuvante Behandlung mit Anti-PD-1, beide hatten ein pathologisches vollständiges Ansprechen und sind weiterhin krankheitsfrei. 56 Patient*innen erhielten eine systemische Therapie für fortgeschrittene Erkrankungen, davon 43 eine Anti-PD-1-basierte Therapie für fortgeschrittene Erkrankungen in der Erstlinie, während 12 und 5 Patient*innen eine Zweit- bzw. Drittlinie erhielten. Bei den Patient*innen, die eine Erstlinientherapie mit einer Anti-PD-1-Monotherapie erhielten, lag die ORR bei 25% und das 3-Jahres-OS bei 34%. Die Toxizitäten stimmten mit früheren Studien bei erwachsenen Melanompatient*innen überein.

Diese Studie liefert den ersten Beweis für die Wirksamkeit von Anti-PD-1 bei CA-Melanom-Patient*innen und unterstützt den Einsatz der Anti-PD-1-Therapie bei Patient*innen ≤18 Jahre, einschließlich denjenigen <12 Jahre.